・見逃し視聴ありでお申込み頂いた方は、セミナーの録画動画を一定期間視聴可能です。
・セミナーを復習したい方、当日の受講が難しい方、期間内であれば動画を何度も視聴できます。
・原則、遅くとも開催4営業日後までに録画動画の配信を開始します（一部、編集加工します）。
・視聴期間はセミナー開催日から4営業日後を起点に1週間となります。
ex) 2/6（月）開催 セミナー → 2/10（金）までに配信開始 → 2/17（金）まで視聴可能
※メールにて視聴用URL・パスワードを配信します。配信開始日を過ぎてもメールが届かない場合は必ず弊社までご連絡ください。
※準備出来しだい配信致しますので開始日が早まる可能性もございます。その場合でも終了日は変わりません。
上記例の場合、2/8（水）から開始となっても2/17まで視聴可能です。
※GWや年末年始・お盆期間等を挟む場合、それに応じて弊社の標準配信期間設定を延長します。
※原則、配信期間の延長は致しません。
※万一、見逃し視聴の提供ができなくなった場合、
（見逃し視聴あり）の方の受講料は（見逃し視聴なし）の受講料に準じますので、ご了承ください。
→見逃し視聴について、
こちらから問題なく視聴できるかご確認ください。（テスト視聴動画へ） パスワード「123456」
セミナーポイント
■講座のポイント
がんや希少難治性疾患に対する遺伝子治療用製品の開発は、分子病態に基づく明確な作用機序と臨床的効果から高い注目を集め、AAVベクターや遺伝子導入細胞などが国内外で次々に上市されている。
製造技術の向上に向けバイオロジクスの考え方が重要視されており、本講演では、QbDの考え方を取り入れた製造工程、製造分析の課題や、ベクター投与量低減化に向けた取り組みについて紹介する。
■受講後、習得できること
・難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療の概略
・遺伝子治療用製品のモダリティー選択
・ウイルスベクター製造・品質管理の課題と解決策
・ポストコロナ時代に向けた遺伝子治療用製品の開発戦略
■本テーマ関連法規・ガイドラインなど
・遺伝子治療指針
・GCTP省令
・ICH Q5a、S12
■講演中のキーワード
・遺伝子治療
・AAVベクター
・レンチウイルスベクター
・神経筋疾患
・がん
セミナー内容
1. 難治性遺伝性疾患に対する遺伝子治療
1.1 遺伝子治療用製品の開発機運
1.2 単一遺伝子疾患に遺伝子治療を考慮する条件
1.3 遺伝子治療用製品の承認状況
1.4 遺伝子治療に用いられる主なベクターの特徴
1.5 遺伝子・細胞治療のストラテジー
1.6 代謝性疾患、神経疾患の遺伝子治療
1.7 血液疾患の遺伝子治療
1.8 大量投与に伴う副反応の懸念
2. 遺伝子治療用製品のモダリティー選択と開発動向
2.1 筋ジストロフィーに対する新規治療法開発
2.2 エクソン・スキップ療法の課題
2.3 AAVベクターによる遺伝子導入と免疫応答
2.4 MSCを活用した低用量AAVベクターによる長期遺伝子発現
2.5 MSCsの炎症制御作用と再生医療的効果
2.6 本格的普及に向けた臨床的対応
2.7 予防的治療への展開（希少疾患から慢性疾患へ）
2.8 全身大量投与に伴う有害事象
3. 製造・品質管理の課題と今後の展開
3.1 GMP製造と課題
3.2 FDA品質管理改革への対応
3.3 QbDの考え方とCQA
3.4 AAVベクター大量製造の工程とProcess Analytical Technology
3.5 研究と倫理の両立 (生命・医学系指針への対応)
3.6 Scalable helper-free producer cell line
3.7 AAVベクター分析技術
3.8 PaVe-GT project (NIH)：遺伝子治療用製品CMC情報の共有化
3.9 Bespoke Gene Therapy Consortium:BGTC
3.10 遺伝子治療の本格的普及に向けたSDGs
4. 質疑応答
※プログラム項目は、一部変更となる場合がございます。
その点、ご了承いただきますようお願い申し上げます。
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